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2021年6月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA授予其潜在“first-in-class”靶向放射性配体疗法（radioligand therapy, RLT）177Lu-PSMA-617突破性疗法认定，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。
近年来，放射性药物正在成为肿瘤精准治疗领域的一个重要方向。诺华研发的放射配体疗法177Lu-PSMA-617是一种能够与PSMA靶向结合的小分子化合物（PSMA在超过80%的前列腺癌中高度表达）。它由靶向化合物（配体）与治疗性放射性同位素组成，药物可与表达PSMA的前列腺癌细胞结合，随后放射性同位素释放的辐射能量就会损害肿瘤细胞，破坏它们的复制能力，从而引发细胞死亡。由于177Lu-PSMA-617释放的辐射只能够在很短的距离里起作用，因此限制了药物对周围健康细胞的损害。
▲177Lu-PSMA-617疗法简介（图片来源：诺华官网）
本次突破性疗法认定是基于进行中的随机双盲、开放标签、多中心的3期临床试验VISION的积极结果。该试验计划招募831名患者，预计完成时间为2022年6月。与标准治疗对照组相比，177Lu-PSMA-617达到了双重主要终点，显著改善了PSMA阳性去势抵抗性前列腺癌患者的总生存期（OS）和放射学无进展生存期（rPFS）。根据2021年ASCO年会上公布的数据，患者中位总生存期延长了4个月，死亡风险降低38%（HR=0.62， 95% CI：0.52，0.74），患者出现放射学疾病进展或死亡的风险降低60%（HR=0.40，99.2% CI：0.29，0.57）。在安全性方面，177Lu-PSMA-617组出现治疗相关不良事件的比例（85.3%）高于对照组（28.8%）。前列腺癌是全球男性第二大常见的肿瘤类型。过去十年，中国前列腺癌的发病率呈上升趋势，现已成为中国男性第五大常见癌症。mCRPC是一种严重的前列腺癌类型，此时患者的癌症已经扩散到身体的其它部位，而且即使体内雄激素已经被降到很低的水平，肿瘤仍然继续增殖。mCRPC患者的5年生存率仅约为15%，他们的治疗选择有限，存在重大未满足的医疗需求。[1] Breakthrough Therapy designation for investigational 177Lu-PSMA-617 in patients with metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC). Retrieved June 16, 2021, from https://www.novartis.com/news/novartis-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-investigational-177lu-psma-617-patients-metastatic-castration-resistant-prostate-cancer-mcrpc
[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to 177Lu-PSMA-617 for mCRPC. Retrieved June 17, 2021, from https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-177lu-psma-617-for-mcrpc
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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